29 abril, 2023
MÁS Y MEJOR VIDA PARA MARTA Y MARÍA
Reto Miglustat 12 meses
Quizá no hayas oído hablar todavía de la enfermedad de Batten CLN6, una enfermedad genética, neurodegenerativa y sin cura.
Marta y María nacieron en Castelló de la Plana con esta enfermedad. María nos dejó el pasado julio de 2023, ahora es un hermoso ángel que nos acompaña desde el cielo. Para Marta, su esperanza y calidad de vida dependen ahora de un medicamento llamado Miglustat.
El Miglustat es un fármaco indicado y seguro, prescrito y utilizado desde hace más de 10 años para la enfermedad de Gaucher y la infantil de Niemann-Pick. Hace unos años se inició una investigación para estudiar los posibles efectos positivos también en la enfermedad de Batten. Este estudio, actualmente en fase de ensayo clínico con humanos, está obteniendo resultados muy esperanzadores, por lo que diversas familias afectadas en diferentes partes del mundo han iniciado terapia con Miglustat.
Debido a su seguridad, debido a estos resultados positivos y debido a la recomendación de investigadores en la materia, la familia y los médicos de Marta y María llegan a la conclusión de que es positivo iniciar tratamiento con este medicamento. Tras pasar por varias comisiones evaluadoras, se consiguió que la sanidad pública financiara este caro tratamiento para María. En cambio, a Marta no se le ha concedido por presentar un estado de la enfermedad más avanzado, siendo más difícil evaluar el grado de efectividad del medicamento.
Aún así, sus pediatras recomiendan que, si fuera posible, se iniciara también el tratamiento con Marta, ya que la esperanza de vida de las niñas y niños afectados es corta y, al no haber otro tratamiento, el tiempo corre en su contra.
Por esta razón se ha buscado la forma de conseguirlo también para la mayor de nuestras hermanas y, después de muchas gestiones, a la familia, amigos y a esta asociación se nos ha abierto la opción de conseguir el tratamiento para Marta comprándolo directamente a la empresa privada y asumiendo su elevado coste. El tratamiento con Miglustat cuesta 5.909 € al mes para una persona.
Necesitamos de tu solidaridad, mediante donación o colaboración para ayudar a recaudar fondos, para poder llegar a costear el tratamiento de Marta durante el mayor número de meses posible. Iniciamos en febrero de 2023 un reto para conseguir 12 meses de Miglustat, con la esperanza de que la Administración Pública pudiera valorar, nuevamente, su financiación. Llegamos en febrero de 2024 con la cantidad deseada, y algo más para continuar administrando el tratamiento. Ahora la Administración Pública va a valorar de nuevo. Seguimos recaudando para que Marta siga tomando el tratamiento durante el tiempo que esta decisión pueda demorarse. ¡Esperamos poder anunciar pronto esta buena noticia! Esto sería también un gran avance para otros niños y niñas con esta cruda enfermedad.
¡AYÚDANOS A CONSEGUIR EL RETO!
Puedes colaborar de las siguientes formas:
1.- Con un ingreso o transferencia puntual o periódica a nuestra cuenta:
Entidad: Banco Santander
Titular: ASOCIACIÓN MARTA Y MARÍA CLN6
Cuenta: ES28 0049 4898 99 2416 183 956
2.- Con tarjeta de crédito/débito o con Bizum:
TARJETA / BIZUM
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2.- Haciéndote socio por una pequeña cuota periódica:
4.- Proponiendo cualquier actividad o evento que ayude a la recaudación de fondos
Ponte en contacto con nosotros para contarnos tu idea o sugerencia a través de nuestro email: info@martaymariacln6.com
5.- Con Paypal:
*Los datos facilitados en la pasarela de pago de paypal no se compartirán con la Asociación, excepto el nombre y dirección de correo electrónico para contactar si fuese necesario. Al acceder a la pasarela de pago y efectuar el mismo, el donante acepta que se traten sus datos para atender la solicitud de información (ver información completa en Avisos Legales).
Objetivo inicial – 12 meses – ¡Conseguido!
¡Seguimos sumando con tu ayuda!
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Alcanzado: 1 meses
10.000 €
Cualquier aportación suma. ¡Muchísimas gracias!