Buenas noticias por parte de Amicus Therapeutics

Comienza el 2019 con un nuevo viaje a Columbus (Ohio), nuestro cuarto vuelo a EEEUU. Hace casi un año del inicio de nuestra participación en el ensayo clínico del Nationwide Children’s Hospital, y esta vez volvemos a ir con una novedad que estamos seguros es un gran avance para la investigación y futuro desarrollo de una terapia comercial.

Amicus Therapeutics, compañía biotecnológica dedicada al desarrollo de terapias avanzadas para enfermedades genéticas humanas, ha adquirido el derecho de desarrollo y comercial de 10 programas de terapia génica que emplea el vector AVV desarrollado en el Nationwide Children’s Hospital y la Universidad de Ohio, entre los que se encuentran los programas líderes en CLN6, CLN3 y CLN8 en la enfermedad de Batten. Todo ello condicionado por los resultados preclínicos notablemente sólidos y consistentes y que ahora en la enfermedad de Batten CLN6 fomentan los primeros resultados en niños.

Amicus Therapeutics seguirá contando con la asesoría de los doctores investigadores de esta terapia y ha manifestado su voluntad de colaborar con las familias participantes en el estudio, ayudando con los gastos que pudieran derivarse de los desplazamientos a los centros de investigación. De hecho, estamos enormemente agradecidos porque en nuestro caso la compañía ha contribuido en sufragar el coste de este cuarto viaje a Columbus.

Mantenemos la esperanza de este respaldo fundamental para el desarrollo y fabricación de estas importantes terapias potenciales, para que puedan llegar a la mayor cantidad de niños y lo más rápidamente posible.